Впервые ученые могут удалить генетическую болезнь эмбриона

Наследственные генетические заболевания могут быть выходными: исследователям из Университета здоровья и науки штата Орегон удалось исправить мутацию эмбриона, чтобы предотвратить гипертрофическую кардиомиопатию, потенциально смертельную болезнь сердца, посредством манипуляций с генами.,

Техника, используемая генетиками, называется CRISPR-Cas9, которая, хотя и нуждается в улучшении, уже доказала свою безопасность, особенно в отношении возможных изменений в других частях ДНК эмбриона. Это второй раз, когда CRISPR использовался, но первый, чтобы преуспеть.

Мутантный ген MYBPC3 был удален из генетической нагрузки спермы после оплодотворения, достигнув показателя успешности 72, 4%, то есть из 58 созданных эмбрионов 42 были свободны в развитии заболевания. Ранее только оплодотворение in vitro могло исправить некоторые генетические аномалии, но в этих случаях эффективность составила 47, 4%.

Ученые подсчитали, что 10000 заболеваний человека могут быть результатом генетического изменения всего одного гена. Если новая техника манипулирования достигает еще более высокого уровня генетической «фиксации», возможно, что некоторые из этих болезней могут исчезнуть в будущем! Круто, верно?